首款渐冻症反义核苷酸疗法获批上市
- 2023-04-26 18:00:55 健康一线
- 健康
当地时间4月25日,Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市,用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。
肌萎缩侧索硬化症(ALS,渐冻症)是一种致命的神经退行性疾病,被称为“全球五大绝症之首”。ALS 是一类相对比较小众的运动神经元病,此前国际上所统计的患病率约为4-6/10万人。仅美国 ALS 患者就近3万人,我国国家因为人口基数大,患者数量不容忽视。ALS 患者平均生存期只有2-5年,欧美仅有2-3年。目前,ALS 的致病原因还不清楚,只有5%-10%的患者有明确的遗传因素。ALS 患者在发病末期往往会全身瘫痪,不能言语,身体仿佛被“冻住”,所以俗称“渐冻症”。著名的物理学家霍金、武汉金银潭医院院长张定宇、京东副总裁蔡磊等都是 ALS 患者。
Tofersen是由Ionis开发的一种反义药物,用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)ALS,它能够与编码SOD1 的 mRNA结合,被核糖核酸酶RNase-H降解,从而减少突变SOD1蛋白的生成。Biogen根据合作开发和许可协议从Ionis获得了tofersen的许可。
2022年7月,FDA受理该产品的上市申请并授予优先审评资格,将PDUFA日期定为2023年1月15日;同年10月,Biogen宣布FDA推迟了审批时间,PDUFA延期3个月至2023年4月25日。
本次获批上市主要是基于健康志愿者中的I期临床试验、I/II期多剂量爬坡(MAD)临床试验、III期临床试验VALOR以及开放标签扩展 (OLE)的研究结果,同时也包含了近12个月VALOR和OLE研究的整合结果。
此前所公布的关键III期VALOR研究并未达到主要终点,进展较快人群中修订版肌萎缩侧索硬化功能评定量表 (ALSFRS-R)评分从基线到第28周变化不具有显著统计学差异(p=0.97)。
截至目前,FDA已批准4款治疗ALS的药物,除了刚刚获批的tofersen,另外3款分别是上世纪90年代、2017年以及2022年批准的利鲁唑、依达拉奉和Relyvrio。

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