跨入细胞和基因治疗领域，Codiak原CEO出任Sana研发主管

上个月，“外泌体第一股”Codiak BioSciences（NASDAQ: CDAK） 宣布已根据《美国破产法》第 11 章自愿向美国特拉华州破产法院申请破产保护，并寻求出售资产，从而实现公司价值的最大化。 近日，Sana Biotechnology 宣布 Codiak 总裁兼首席执行官 Douglas E. Williams 博士即将出任研发主管；Gary Meininger 即将出任首席医疗官。同时，原首席医疗官 Sunil Agarwal 将离开公司。 Williams 拥有超过 30 年的领导研发和管理经验，曾在 Biogen、ZymoGenetics、Seattle Genetics、Amgen 和 Immunex 任职。在他的职业生涯中，参与了多个治疗领域的十几种批准药物的开发，包括多个重磅炸弹，如 Enbrel®、Tecfidera® 和 Spinraza®等；Gary Meininger 在药物开发领导方面拥有超过 20 年的经验，之前曾在 Janssen 和 Merck 工作。他目前是 FDA 内分泌和代谢药物咨询委员会的行业代表。 Williams 对于在 Codiak 取得的进展感到自豪，并表示很高兴能够跨入细胞和基因治疗领域，寻找下一个要探索的领域。 ▲图 | Douglas Williams 2021 年，Sana 以 6.756 亿美元的 IPO 募资金额成为临床前生物技术公司有史以来规模最大的 IPO，成为年度细胞疗法领域的全球募资冠军。 过去几年，Sana 一直在进行临床前研究，直至今年开始逐渐将重点转向临床阶段。 今年初，Sana 宣布 FDA 已批准其针对 B 细胞淋巴瘤和白血病患者针对抗原 CD19 的同种异体或“现成”CAR-T 细胞疗法启动临床试验的申请。另外，Sana 计划今年还将开展一项胰岛细胞移植的试验。该疗法的目标是将低免疫胰岛细胞移植到 Ⅰ 型糖尿病患者体内，使这些细胞以生理方式产生胰岛素以响应葡萄糖。 Sana 还表示，有可能在未来几年内跨三个平台提供多个临床数据读数：体外低免疫修饰的同种异体 CAR-T 平台、干细胞衍生细胞疗法和体内融合平台。 体外低免疫修饰的同种异体 CAR-T 平台：Sana 有机会使用经过临床验证的 CAR 结构，包括 SC291 (CD19)、SC262 (CD22 )、SC255 (BCMA) 等。SC262 将这种经过临床验证的 CAR 与使用低免疫技术制造的 T 细胞相结合，目标是在 2023 年提交 IND；SC255 将经过临床验证的 CAR 与使用低免疫平台制造的 T 细胞相结合，目标是在 2024 年提交 IND。 干细胞衍生平台：Sana 有几个使用干细胞衍生细胞疗法的项目，包括 SC451 和 SC379。SC451 是一种针对 1 型糖尿病的低免疫干细胞衍生胰岛细胞计划，目标是 2024 年申请 IND；SC379 是一种针对多种中枢神经系统疾病的干细胞衍生神经胶质祖细胞疗法，目标是 2024 年申请 IND。 体内融合平台：融合平台专注于遗传物质的体内细胞特异性递送。Sana 使用该平台的主要项目是 SG299。SG299 有可能在体内（患者体内）产生 CAR-T 细胞，从而无需进行复杂的 CAR-T 细胞制造。该公司的目标是今年提交 IND，以在 B 细胞恶性肿瘤患者中研究该候选药物。 根据 Sana 公布的全年财务业绩，该公司的现金流可以支撑到 2025 年，截至 2022 年 12 月 31 日，现金、现金等价物和有价证券为 4.34 亿美元。