贺建奎计划在2-3年内攻克3-5种罕见病，DMD将是首个目标

撰文丨王聪

编辑丨王多鱼

排版丨水成文

2023年1月7日，贺建奎在其个人微博上宣布，将与蓝田教授及云舟生物团队合作，攻克杜氏肌营养不良（DMD）。

贺建奎表示，云舟生物创始人蓝田教授放弃芝加哥大学终身教授教职，关闭实验室，全职回到广州，帮助中国发展基因治疗载体技术，拳拳爱国之心，是我辈楷模。

蓝田（左），贺建奎（右）

2022年11月24日，贺建奎在其个人微博宣布了其在北京大兴建立贺建奎实验室的消息，并称这是“新起点，新征程”。他表示，计划在大兴注册一家民办非盈利科学研究机构——北京罕见病研究所，贺建奎实验室将挂靠在该研究所下。

根据其微博透露的信息，贺建奎计划在2-3年内，攻克3-5种罕见病。其中杜氏肌营养不良（DMD）将是其第一个目标。他计划在2025年开展DMD人体临床试验，总预算为5000万。对于资金来源，他在微博表示，准备找马云、马化腾募捐10亿元。

即使在顺利的情况下，制药企业也需要花费10年时间才能完成1/2/3期临床试验，从而将一款新药推上市。但对于许多遗传疾病来说，例如DMD，患者及其家属无法等待10年。贺建奎表示，倡议进行更多的研究者发起的临床试验（IIT），从而将患者纳入治疗，只需3年时间。

2022年8月，FDA批准了一项基于CRISPR基因编辑技术的治疗DMD的临床试验——CRD-TMH-001，这既是首款个性化CRISPR基因编辑疗法，也是首款获批临床的治疗DMD的CRISPR基因编辑疗法。

然而，2022年10月，非营利罕见病治疗机构Cure Rare Disease宣布，这名杜氏肌营养不良症（DMD）患者在接受这项腺相关病毒（AAV9）载体递送的CRISPR基因编辑治疗临床试验后不幸去世，这引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。

对于这一事件，贺建奎认为，AAV载体可能是导致患者死亡的原因，对于CRISPR技术，继续寻找新的递送载体，也许脂质纳米颗粒（LNP）是未来的希望。

关于贺建奎

2018年11月26日，贺建奎团队对外宣布，通过CRISPR-Cas9技术在人类受精卵上敲除了CCR5基因，并诞生一对“CRISPR 婴儿”，这对婴儿的父亲是艾滋病患者，母亲健康，他希望通过这一技术让婴儿拥有对艾滋病的免疫能力（CCR5是HIV病毒入侵人类细胞的受体，敲除CCR5基因能够防止HIV病毒感染）。

这一行为随即在全世界范围内引发了持续的舆论风暴，被各界舆论一致谴责，贺建奎本人也因此被调查。后续调查显示，这一行为是其自筹资金、蓄意逃避监管实施的以生殖为目的的非法人类胚胎基因编辑活动。2019年底，贺建奎因“非法行医罪”被判3年有期徒刑，并被终身禁止从事生殖科学相关工作。