一种针对昏睡症的新型治疗药物可能有助于在2030年前消除此类疾病传播

一项最新研究发现，单剂量口服药物Acoziborole用于治疗昏睡症成人和青少年患者时，18个月后的有效率为95%，无论疾病阶段如何。

与目前的昏睡症治疗药物不同，Acoziborole治疗不需要持续多天、住院或依靠技能娴熟的医务人员。

作者认为，在实现世界卫生组织（WHO）到2030年消除昏睡症传播这一目标方面，Acoziborole可能是一项突破。

《柳叶刀-感染病学》（The Lancet Infectious Diseases）发表的一项最新研究表明，一种治疗昏睡症的新的单剂量口服药物与当前治疗方案的疗效相当，可能是实现到2030年消除此类疾病传播的一个关键因素。

昏睡症又称人类非洲锥虫病（HAT），是一种被忽视的热带疾病，如果不加以治疗，可能致命。冈比亚型人类非洲锥虫病（g-HAT）在西非和中非国家均有发现，且大多数病例发生在刚果民主共和国。

2019年之前，昏睡症早期患者的治疗是每日注射，持续7天或更长时间，而疾病晚期患者的治疗是静脉滴注7天，这需要住院。患者还需要接受脊椎穿刺，从脊椎收集液体，以诊断昏睡症患者所处的疾病阶段，从而确定最合适的治疗方法。2019年，推出了Fexinidazole，这是一种由被忽视疾病药物倡议组织（DNDi）开发的10天口服药物，作为昏睡症两个阶段的一线治疗药物，但需要由技术娴熟的工作人员进行给药，而且通常需要住院。

本项新的前瞻性研究着眼于单剂量口服药物Acoziborole用于治疗g-HAT的有效性，而该药物由DNDi和赛诺菲联合开发。

“昏睡症威胁着撒哈拉以南非洲地区数百万人的生命。很多处于危险中的人生活在偏远的农村地区，那里几乎无法获得足够的医疗服务，而Acoziborole有可能彻底改变这些地方的昏睡症治疗方法。Acoziborole为单剂量给药，可有效治疗不同疾病阶段的患者，从而消除了昏睡症最易感人群目前面临的很多障碍，如侵入性治疗以及住所远离医院或诊所等，并为村庄层面的筛查与治疗方法打开了大门。”DNDi人类非洲锥虫病临床项目负责人，本项研究的通讯作者Dr Antoine Tarral表示。[1]

本项研究招募了来自刚果民主共和国和几内亚的10家医院的患者。在研究期间，208名患者接受了960mg Acoziborole单剂量口服给药；167名患者被诊断为晚期HAT，41名患者被诊断为早期/中期g-HAT。对患者进行了18个月的随访，以确定治疗是否成功。

研究人员发现，治疗18个月后，95%（159/167）的晚期g-HAT患者接受Acoziborole治疗后实现治愈（体液中不存在锥虫——引起g-HAT的微小寄生虫）。在早期和中期患者中，100%（41/41）被成功治疗。对结果进行了分析，发现与先前HAT治疗方案的成功率相似，后者为Nifurtimox-Eflornithine联合治疗（NECT），其成功率为94%。

发生治疗相关副作用的比例较低，而且所有事件均为轻度或中度。本项研究未发现与药物相关的重大安全信号。

“世界卫生组织已经制定了目标，即，到2030年通过阻断该疾病的传播来消除g-HAT。虽然非洲各地的病例正在减少，但这仍将是一项挑战。我们坚信，在努力实现疾病消除这一共同目标的进程中，Acoziborole可能是未来的一项关键工具。”本项试验的主要研究者，刚果民主共和国金沙萨卫生部前被忽视热带疾病专家顾问Dr Victor Kande Betu Kumeso说道。[1]

作者承认研究存在一些局限性，主要是缺乏对照组。由于临床试验入组g-HAT患者具有挑战性，根据欧洲药品管理局的建议，本次研究设计为单臂试验，没有对照药物或对照组。样本量基于合理时间范围内的最大可行入组人数，因为在发病率大幅下降的情况下，临床试验入组HAT患者存在挑战性。目前有一项正在进行的双盲研究，调查在血清学疑似但寄生虫学未证实的病例中使用Acoziborole与安慰剂的效果，以获得进一步的安全性数据。

加拿大舍布鲁克大学（University of Sherbrooke）的Jacques Pepin教授（未参与本项研究）在相关评论中写道：“Acoziborole综合了抗锥虫药物的所有理想特性：口服用药，吸收好，半衰期长，中枢神经系统（CNS）渗透性好，严重副作用少。部分传统人士可能认为，并没有按照现行标准对Acoziborole进行评估，因为本项研究不是随机试验，没有对照组，而且参与者的人数很少。但考虑到HAT患者数量大幅减少，以及分布范围较广，尤其是刚果民主共和国，这些挑战难以克服。出于这些原因，作者采取了务实的方法。Acoziborole代表了这一被忽视疾病的治疗领域的非凡进展，可能是阻断HAT传播的关键。” END

NOTES TO EDITORS

This study was funded through the Drugs for Neglected Diseases initiative.

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[1] Quote direct from author and cannot be found in the text of the Article.

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