速递｜89％肿瘤生长控制率！创新类病毒偶联药物临床试验结果公布

▎药明康德内容团队编辑

Aura Biosciences今日公布了其创新类病毒偶联药物（VDC）疗法belzupacap sarotalocan（AU‑011）的临床2期试验的中期分析结果。数据支持此疗法作为早期脉络膜黑素瘤（choroidal melanoma）患者一线疗法的可能。详细试验数据亦公布于2022年美国眼科学会（AAO）年会当中。

脉络膜黑色素瘤是一种源于脉络膜基质内黑色素细胞的癌症。脉络膜是一种位于眼睛后方，介于巩膜（眼白部分）与视网膜之间的海绵样薄膜。视网膜负责传递视觉信息给大脑，脉络膜则带有丰富的血管，负责供应养分给视网膜。当脉络膜黑色素肿瘤扩大时，会造成视网膜的脱落，可能因而导致失明。此类肿瘤亦可能转移至身体其他部位，例如肝脏，进而造成病患死亡。值得一提的是，80%的脉络膜黑色素瘤患者于疾病初期时便确诊，但至今却无获批的疗法可使用。

▲Aura肿瘤靶向平台（图片来源：参考资料[3]）

Aura的肿瘤靶向平台是一项开发将类病毒颗粒（Virus-Like Particles）与细胞毒杀药物偶联的科技。类病毒偶联药物可通过辨认细胞表面的肿瘤相关硫酸肝素蛋白多糖（HSPG）靶向多种类型的实体瘤细胞，并具有更换不同毒杀药物的灵活性。Belzupacap sarotalocan是一款创新类病毒偶联药物，其单一类病毒颗粒可与约200个酞菁染料（phthalocyanine dye）分子结合。在此药物通过细胞表面的HSPG与肿瘤相连时，689 nm波长的光照可以激发单态氧（singlet oxygen）产生，破坏细胞膜与各种细胞器，并进而造成肿瘤细胞坏死。同时，受破坏的肿瘤细胞会释放出损伤相关分子模式（DAMP）分子活化抗原提呈细胞（APC），进而引发后续免疫介导的肿瘤细胞毒杀反应。

▲临床试验设计（图片来源：参考资料[3]）

此临床2期试验的目的为检视多剂量递增belzupacap sarotalocan的安全性与初步疗效。药物通过脉络膜注射，最多进行3个周期治疗早期脉络膜黑色素瘤（病变未定与小型脉络膜黑色素瘤，IL/CM）患者。共有20位病患入组，分配至6项不同队列之中。

数据结果显示，在接受3个周期治疗的队列5、6病患，与入组时所记录的信息相比，病患在肿瘤成长速率达到统计上显著的改善（-0.296 mm/yr，p = 0.0007）。此外，这些患者大部分的肿瘤接近视力中心，具有失明的高风险，但在平均6个月的追踪期中，病患肿瘤生长获得控制，患者的视力保存率可达88.9%（8/9）。

▲临床试验设计（图片来源：参考资料[3]）

Belzupacap sarotalocan的安全性良好，没有观察到剂量限制毒性或治疗相关严重不良反应。

▲临床试验结果（图片来源：参考资料[3]）

“此次通过脉络膜注射的临床2期试验数据初步分析，显示最多3个周期疗法的耐受性，以及与剂量相关的抗肿瘤反应。这些结果进一步地提供临床证据支持belzupacap sarotalocan作为此项疾病潜力创新靶标疗法，通过脉络膜注射治疗早期病患。”Aura研发部门负责人兼首席医学官Cadmus Rich博士说道。

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