1400 万元一针药物，获批中国临床实验

近日，1400 万元一针的Zolgensma（OAV101 注射液）获得了中国的临床试验默示许可。此前在 2021 年 10 月 21 日，该药在中国提交的临床试验申请得到受理 。

所谓「临床试验默示许可」，意为申请人提交临床试验申请后，60 日内未收到否定或质疑意见，自动获得的批准。这种「到期默认制」自 2018 年 7 月 27 日国家药监局发布关于调整药物临床试验审评审批程序的公告后开始。

图源：国家药品监督管理局药品审评中心

此药是诺华（Novartis）旗下的 AAV 基因治疗药物，用于治疗 2 岁以下儿童的脊髓肌萎缩（SMA），于 2019 年 5 月 24 日得到美国 FDA 的批准。

FDA 曾于 2019 年 8 月 6 日公布该药物的早期动物实验数据存在篡改问题，但 FDA 认为该药物仍然可以继续面向市场销售。

图源：FDA

脊髓性肌萎缩（SMA）是一种遗传性神经退行性疾病，90% 患 SMA 的婴儿都不能活过 2 岁。同样用于治疗 SMA 的药物还有渤健（Biogen）的 SPINRAZA（诺西那生钠注射液），它也曾因价格引发争议。

诺西那生钠于 2016 年 12 月 23 日经美国 FDA 批准上市，是第一个治疗 SMA 的药物，2019 年刚在国内上市时，价格是近 70 万元/针，首年的费用约为 400 万元，其后每年约 200 万元。

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信息来源：国家药品监督管理局药品审评中心，国家药监局，FDA