@多发性硬化患者：一月一次自行给药的靶向新药获批

文/羊城晚报全媒体记者 张华

图/视觉中国

12月22日，记者从国家药品监督管理局获悉，日前已批准奥法妥木单抗作为一种皮下给药的剂型，用于治疗成人复发型多发性硬化（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。

据了解，奥法妥木单抗是一种靶向、精准剂量和给药的B细胞疗法，其可显著减少年复发率和总体残疾进展风险，并具有良好的安全性，被认为有望成为治疗RMS的首选方式。

值得一提的是，它也是目前全球首个且唯一患者可每月一次自行管理的B细胞疗法。

预防多发性硬化复发是治疗的关键

据悉，多发性硬化大多发病于20-40岁，这个年纪正是人生中最美好的年华，这个疾病也是造成青壮年神经功能残疾最常见的原因之一。多发性硬化于2018年被列入《第一批罕见病目录》，我国目前已诊断的MS患者约有30000多名。

据研究显示，85%多发性硬化患者属于复发缓解型多发性硬化。如果未能得到有效治疗，随着年龄增加、病程进展、髓鞘再生和修复作用减弱，患者或出现不可逆的神经退行性变，残疾逐渐加重，认知功能下降。

因此，预防疾病的复发对于多发性硬化患者至关重要。据了解，此次奥法妥木单抗的获批是基于ASCLEPIOS I和ASCLEPIOS II两项III期临床试验结果。

研究共计纳入1800多名患者，其结果显示与活性对照组相比，奥法妥木单抗减少Gd+T1病灶98%。

在奥法妥木单抗治疗第2年，近90%患者达到无复发，无核磁病灶新增或扩大、无残疾进展的复合治疗目标。从疾病长期控制角度来看，ASCLEPIOS研究显示，奥法妥木单抗组年复发率为0.11，相当于每10年仅复发一次。

每月一次自行给药

提高患者用药依从性

“多发性硬化症的治疗目标是保护神经功能以延缓残疾进展，尽管目前针对RMS已经有几种疾病修正治疗药物，从核磁影像上显示，部分患者仍继续经历疾病活动，患者需要更为高效和安全的药物控制疾病进展。”

首都医科大学附属北京天坛医院院长、国家神经系统疾病临床医学研究中心副主任、中华医学会神经病学分会主任委员王拥军教授说。

王拥军指出，奥法妥木单抗的获批让我国MS治疗进入精准靶向时代，给患者带来新的希望。每月一次患者自行注射的给药方式，与传统口服药物、静脉输注等治疗方式相比，大大增加了患者治疗的依从性和自由度。此外，相较传统口服DMT药物，单抗类药物无肝肾毒性，安全性更高。

“随着MS治疗药物的不断丰富，相信会极大改善患者的健康和生活质量，真正实现与疾病‘长期和平共存’。”王拥军说。(更多新闻资讯，请关注羊城派 pai.ycwb.com)

来源 | 羊城晚报・羊城派

责编 | 崔文灿